基因科技 解開生命的密碼

2001.06.02  中國時報   看原文 

 

◎陳培哲

    
目前針對罕見的先天性基因疾病,我們希望透過產前的檢查、家族病史的調查和病患家屬的彼此合作、協助,來幫助面臨著罕見基因性疾病痛苦的病患和家屬們。但是我們更希望透過最新的生物基因科技,應用在醫學上,能夠利用「基因治療」的技術,徹底解決這個難題。 

我們先用一個例子,來介紹何謂基因和罕見疾病。基因就像是存在於每一台電腦硬碟裡面的各種程式,這些從母硬碟拷貝到子硬碟身上的原始資料,有可能在中途遺失某些重要的資料,甚至感染了病毒一樣,這樣就會造成子硬碟的程式錯誤,而無法執行某些功能。 

我們人類生育子女,遺傳下去的基因也有同樣的遭遇喔!因為這種情況是屬於罕見的例子,所以我們叫它罕見遺傳性的異常。 

對於罕見基因異常的治療,除了傳統的藥物、控制生理代謝和手術之外,基因治療,將會是未來唯一可以從源頭,針對各種基因異常的疾病,作根本治療的方法。 

基因治療的原理,可以用我們常見的電腦來解說。如果說來自母硬碟的原始程式碼,出了問題,造成拷貝後的子硬碟,沒辦法執行某一部分的生理功能,治本的辦法,就是針對某一個造成異常的原始程式碼,做更正、替換或是改寫的動作。那麼,被修正過後的程式就可以完整的執行它具備的各項功能,這也就是基因治療的原理。 

我們舉免疫系統失常的罕見病例來說明,在人體動脈血液中,攜帶著各式各樣的細胞,每一種都有特定的功能,紅血球細胞運載氧氣至全身的各個組織;血小板,因為是骨髓的大細胞的片段,所以能藉由凝塊來防止過度的流血;而白血球細胞,包含淋巴細胞、單核細胞等,則可防禦外來的侵犯者。但是就如同電腦的防毒程式可能會有缺陷一樣,來自基因缺陷的異常,也會讓我們這道免疫系統發生問題,因而造成了傷害就像一個喪失防毒功能的電腦,完全無法防止各種各樣的病毒侵犯,這就是我們常聽到的免疫系統不全症。 

基因治療的原理是將血液中免疫細胞的源頭─「幹細胞」,從骨髓取出,此時的幹細胞是屬於免疫基因有缺陷的,我們利用基因載體,將缺陷細胞所欠缺的基因密碼程式序列感染導入幹細胞中,經過改造過後的幹細胞,已經得到外在移植進來的完整基因程式,然後利用血液引流,把幹細胞送回血液之中,利用幹細胞會再生複製的特性,就可以生出完整而具免疫功能的免疫細胞來,同時也間接改善了病人的免疫系統,達到了基因治療的目的。 

基因治療的首要條件,就是必須知道哪種罕見的基因異常是人體基因的哪一段哪一個位址,出了狀況?才能針對這個部分,重新移植和做改造的治療,而這種針對人體細胞基因的位址分類和疾病的定位工作,是非常艱辛和複雜的,我們稱之為「基因定序」。相信不久的將來,在社會倫理規範下,將可利用基因科技,針對以往無能為力的先天性基因異常,做深入的治療。 

(作者陳培哲為台大醫學院臨床醫學研究所教授)

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